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耶鲁大学找到治疗肌营养不良症的方法

康涅狄格州纽黑文市:耶鲁大学的研究人员已经针对杜兴氏肌营养不良症(DMD)(一种目前尚无法治愈或治疗的罕见遗传病)的可能治疗方法,通过靶向一种被认为“无法忍受”的酶。该发现发表在8月25日的《科学信号》中。

耶鲁大学找到治疗肌营养不良症的方法

DMD是肌肉营养不良的最常见形式,这种疾病会导致进行性肌无力并最终导致骨骼肌和心肌丧失。在美国,每100,000例男性出生中就有16例患有这种疾病。患有这种疾病的人在儿童早期就表现出笨拙和虚弱,并且通常在他们十几岁时就需要轮椅。平均寿命为26岁。

尽管较早的研究已经揭示了一种称为MKP5的酶在DMD的发展中所起的关键作用,使其成为可能的治疗靶标,但数十年来,科学家一直无法破坏这种称为蛋白酪氨酸磷酸酶的酶家族。发生化学反应的酶的“活性”位点。

在这项新研究中,Dorys McConnell Duberg药理学教授和比较医学教授Anton Bennett及其团队筛选了162,000多种化合物。他们鉴定了一种分子化合物,该分子化合物通过结合至以前未发现的变构位点(酶活性位点附近的一个点)来阻止酶的活性。

贝内特说:“已经进行了许多尝试来设计该酶家族的抑制剂,但是这些化合物未能产生正确的特性。”“到现在为止,酶家族一直被认为是'不可药物'。”

他说,通过针对MKP5的变构位点,“我们发现了绕过早期问题的药物开发的绝佳起点。”

研究人员在肌肉细胞中测试了他们的化合物,发现该化合物成功抑制了MKP5活性,为治疗DMD提出了一种有希望的新治疗策略。

这项研究得到了美国国立卫生研究院,美国关节炎与肌肉骨骼与皮肤病研究所的资助,以及耶鲁大学的布拉瓦特尼克创新基金的资助,该基金会每年颁发奖项,以支持耶鲁大学最有前途的生命科学发现。

Bennett说,由耶鲁大学合作研究办公室管理的Blavatnik资金对于推动研究向前发展至关重要。他说:“它获得了一家大型制药公司的许可,我们希望他们能随着新疗法的开发而迅速前进。”

他补充说,这一发现的意义远不止于肌肉营养不良。研究人员证明,MKP5酶广泛涉及纤维化或疤痕组织的形成,这种疾病占全世界自然死亡的近三分之一。

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点击次数:更新时间2020-09-14【打印此页】??【关闭
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